Два случая смерти от острой печеночной недостаточности зафиксировали в России и Казахстане. Пациенты скончались после 5-6 недель использования Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов.

Компания уведомила о летальных случаях органы здравоохранения на рынках, где продаётся препарат.

«Это не новый сигнал по безопасности препарата, но мы твёрдо верим в благоприятное соотношение риска и пользы Zolgensma », — говорится в заявлении Novartis.

Zolgensma от Novartis, получившее условное одобрение ЕС в начале 2020 года, стоит более 2 млн долларов. Лекарство не зарегистрировано в Казахстане.

В феврале 2022 года фонд «Қазақстан Халқына» сообщил о приобретении препарата Zolgensma для четырёх детей со спинальной мышечной атрофией. Позже стало известно, что один ребёнок, которому предназначалось это лекарство, умер.